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積極推動罕見病藥物開發,讓罕見病不再成“孤兒”
2021-03-07 05:30:30 來源:互聯網

積極推動藥物開發、做好防治,讓罕見病不再成為“孤兒”,也是提高全民健康水平、建設健康中國應有之義。

罕見病用藥,因其患病人群少、市場需求少、研發成本高,鮮有制藥企業關注、研發,更因此被稱為“孤兒藥”。但我國人口基數龐大,各種罕見病人群累積規模大,按照50萬分之一的發病率測算,去年已超過2000萬。

為此,積極推動藥物開發、做好防治,讓罕見病不再成為“孤兒”,對提高全民健康水平、建設健康中國,都具有重要意義。

就當前而言,在我國罕見病藥物開發面臨的主要問題中,首先就是重視程度不夠,頂層設計尚待優化。此外,對于國內空白的罕見病藥物,雖已有快速審評政策,但獲批的藥品種類有限,成為相關藥品上市的障礙。

與此同時,由于專利保護缺位等原因,藥企也缺乏研發生產積極性。一些經典罕見病藥物,因用量少且價格低,普遍處于虧損或不盈利狀態,市場常處于停產斷供狀態。而部分罕見病藥品尚未納入醫保,特別是其中的“高值藥品”,也大大加重了患者的負擔。

要有針對性地解決這些問題,首先就需要全面排摸罕見病人群需求,制定并實施國家罕見病戰略計劃。

發達國家多將罕見病納入公共治理范疇,考慮到我國國情,應對現有罕見病人群全面排摸和科學分類,再針對短板、瓶頸,因地制宜、因病定策制定醫保策略。

為此,應在國家層面推動建立激勵罕見病藥物研發、生產、銷售以及正確指導患者進行治療的醫療保障框架;系統有序推進罕見病工作,包括統計患者群體、聚集研究人才、強化協同創新、加快藥物審批、促進政策制定、保障生產供應等。

同時,要完善罕見病藥物上市的“綠色通道”,簡化審批流程,分類實施快速審評。對于國外未上市的創新藥物,鼓勵在國內開展全球多中心臨床研究。如臨床效果確切,優先以罕見病適應癥進行有條件批準。

對于國外已上市新藥進口注冊,在用藥安全前提下,允許部分地區三甲醫院有條件使用,將海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的經驗更大范圍推廣。而對于國內首仿藥物,要重點關注相關病種在我國的病患人群需求,減免臨床生物等效性研究。

為鼓勵國內藥企開發罕見病藥物,可借鑒國際經驗,給予罕見病新藥相比普通藥物更長的專利保護時間,如7年至10年的市場獨占期。對一些經典罕見病藥物,如已在醫保目錄內的,應通過允許上調價格等機制給予價格保護,保障生產企業的利潤空間,有持續供應的基礎。

試行部分罕見病藥物定點生產和政府采購模式,保障上下游產業運作順暢。針對一些短缺的罕見病治療藥物,由國家單獨進行差異化評估,定點生產,政府儲備,實行現金結算采購,支持大型藥企進行配套生產。

為避免原料藥成為生產短板,建議構建罕見病藥品的原料企業和制劑企業的長期合作。據現有121個罕見病病種目錄,列出短缺及有短缺風險的產品,聯合企業共同對原料供應、制劑生產及價格穩定進行聯動設計。

制定鼓勵罕見病原研藥產業發展政策,鼓勵國內企業做大做強。除加快藥品審評審批外,財稅政策方面,對企業實施稅收抵扣、科研經費支持、注冊費減免、試驗設計援助等,推動罕見病藥物加速開發。而這也是提高全民健康水平、建設健康中國的應有之義。

□周漢民(十三屆全國政協常委、上海市政協副主席)

關鍵詞: 積極 推動 罕見 藥物

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