積極推動藥物開發、做好防治，讓罕見病不再成為“孤兒”，也是提高全民健康水平、建設健康中國應有之義。

罕見病用藥，因其患病人群少、市場需求少、研發成本高，鮮有制藥企業關注、研發，更因此被稱為“孤兒藥”。但我國人口基數龐大，各種罕見病人群累積規模大，按照50萬分之一的發病率測算，去年已超過2000萬。

為此，積極推動藥物開發、做好防治，讓罕見病不再成為“孤兒”，對提高全民健康水平、建設健康中國，都具有重要意義。

就當前而言，在我國罕見病藥物開發面臨的主要問題中，首先就是重視程度不夠，頂層設計尚待優化。此外，對于國內空白的罕見病藥物，雖已有快速審評政策，但獲批的藥品種類有限，成為相關藥品上市的障礙。

與此同時，由于專利保護缺位等原因，藥企也缺乏研發生產積極性。一些經典罕見病藥物，因用量少且價格低，普遍處于虧損或不盈利狀態，市場常處于停產斷供狀態。而部分罕見病藥品尚未納入醫保，特別是其中的“高值藥品”，也大大加重了患者的負擔。

要有針對性地解決這些問題，首先就需要全面排摸罕見病人群需求，制定并實施國家罕見病戰略計劃。

發達國家多將罕見病納入公共治理范疇，考慮到我國國情，應對現有罕見病人群全面排摸和科學分類，再針對短板、瓶頸，因地制宜、因病定策制定醫保策略。

為此，應在國家層面推動建立激勵罕見病藥物研發、生產、銷售以及正確指導患者進行治療的醫療保障框架；系統有序推進罕見病工作，包括統計患者群體、聚集研究人才、強化協同創新、加快藥物審批、促進政策制定、保障生產供應等。

同時，要完善罕見病藥物上市的“綠色通道”，簡化審批流程，分類實施快速審評。對于國外未上市的創新藥物，鼓勵在國內開展全球多中心臨床研究。如臨床效果確切，優先以罕見病適應癥進行有條件批準。

對于國外已上市新藥進口注冊，在用藥安全前提下，允許部分地區三甲醫院有條件使用，將海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的經驗更大范圍推廣。而對于國內首仿藥物，要重點關注相關病種在我國的病患人群需求，減免臨床生物等效性研究。

為鼓勵國內藥企開發罕見病藥物，可借鑒國際經驗，給予罕見病新藥相比普通藥物更長的專利保護時間，如7年至10年的市場獨占期。對一些經典罕見病藥物，如已在醫保目錄內的，應通過允許上調價格等機制給予價格保護，保障生產企業的利潤空間，有持續供應的基礎。

試行部分罕見病藥物定點生產和政府采購模式，保障上下游產業運作順暢。針對一些短缺的罕見病治療藥物，由國家單獨進行差異化評估，定點生產，政府儲備，實行現金結算采購，支持大型藥企進行配套生產。

為避免原料藥成為生產短板，建議構建罕見病藥品的原料企業和制劑企業的長期合作。據現有121個罕見病病種目錄，列出短缺及有短缺風險的產品，聯合企業共同對原料供應、制劑生產及價格穩定進行聯動設計。

制定鼓勵罕見病原研藥產業發展政策，鼓勵國內企業做大做強。除加快藥品審評審批外，財稅政策方面，對企業實施稅收抵扣、科研經費支持、注冊費減免、試驗設計援助等，推動罕見病藥物加速開發。而這也是提高全民健康水平、建設健康中國的應有之義。

□周漢民（十三屆全國政協常委、上海市政協副主席）

關鍵詞： 積極 推動 罕見 藥物